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細胞療法可用于治療血液系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病、組織損傷及部分遺傳性疾病,主要功效包括免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)、基因矯正和腫瘤殺傷。
1、免疫調(diào)節(jié)通過輸注調(diào)節(jié)性T細胞或間充質(zhì)干細胞,可抑制過度免疫反應(yīng),用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病。常用制劑包括臍帶間充質(zhì)干細胞注射液、造血干細胞懸液。
2、組織修復(fù)干細胞分化為特定功能細胞替代損傷組織,適用于心肌梗死、肝硬化等疾病。臨床使用骨髓單個核細胞、脂肪源性干細胞等促進血管新生和纖維化逆轉(zhuǎn)。
3、基因矯正采用CRISPR技術(shù)修飾造血干細胞基因,可治療β地中海貧血、重癥聯(lián)合免疫缺陷等遺傳病?;蚓庉嫼蟮腃D34+細胞移植能實現(xiàn)長期療效。
4、腫瘤殺傷CAR-T細胞療法通過基因改造T細胞靶向清除腫瘤,對B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤效果顯著。需配合環(huán)磷酰胺等淋巴清除化療預(yù)處理。
細胞療法需在嚴格監(jiān)管下開展,治療前后需評估免疫功能及腫瘤標(biāo)志物,配合支持治療可降低細胞因子風(fēng)暴等不良反應(yīng)風(fēng)險。