權(quán)威問答
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脊髓性肌萎縮癥的治療藥物主要有諾西那生鈉、利司撲蘭、索伐瑞韋等，需在神經(jīng)科醫(yī)生指導(dǎo)下根據(jù)分型及嚴(yán)重程度選擇用藥方案。
鞘內(nèi)注射用反義寡核苷酸藥物，通過調(diào)節(jié)SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白表達(dá)，適用于各型SMA患者，常見不良反應(yīng)包括呼吸道感染和便秘。
口服小分子SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑，可穿透血腦屏障，每日一次給藥方便，需監(jiān)測肝功能，可能出現(xiàn)發(fā)熱、腹瀉等副作用。
基因替代療法藥物，通過靜脈輸注遞送正常SMN1基因，適用于1型SMA患兒，需配合糖皮質(zhì)激素預(yù)處理預(yù)防肝毒性反應(yīng)。
包括甲鈷胺營養(yǎng)神經(jīng)、巴氯芬緩解肌痙攣、左卡尼汀改善代謝等對癥治療藥物，需與核心治療藥物聯(lián)合使用。
建議定期進(jìn)行肺功能評估和康復(fù)訓(xùn)練，保持均衡飲食并補(bǔ)充維生素D，治療期間嚴(yán)格遵循醫(yī)囑監(jiān)測藥物不良反應(yīng)。
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