中度地中海貧血可通過規(guī)范輸血、祛鐵治療、造血干細胞移植、基因治療等方式改善癥狀。該病屬于遺傳性溶血性貧血,需根據(jù)病情嚴重程度制定個體化方案。
定期輸注濃縮紅細胞維持血紅蛋白水平,輸血頻率根據(jù)貧血程度調整,長期輸血需配合祛鐵治療預防鐵過載。
使用去鐵胺、去鐵酮等鐵螯合劑促進體內多余鐵排泄,定期監(jiān)測血清鐵蛋白濃度,預防器官鐵沉積損傷。
異基因造血干細胞移植是潛在根治手段,適用于配型相合供者且無嚴重器官損傷的患者,存在移植物抗宿主病風險。
通過基因編輯技術修正造血干細胞基因缺陷,目前處于臨床試驗階段,需評估技術安全性與長期療效。
患者需定期監(jiān)測血常規(guī)和鐵代謝指標,避免感染誘發(fā)溶血,均衡補充優(yōu)質蛋白和維生素,避免劇烈運動加重貧血癥狀。