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陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥該如何治療

血液內(nèi)科編輯 醫(yī)普小新
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關(guān)鍵詞： #蛋白尿 #血紅蛋白

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見的血液疾病，治療主要針對(duì)控制溶血、預(yù)防血栓和改善生活質(zhì)量。治療方法包括藥物治療、支持治療和干細(xì)胞移植。

1.藥物治療

藥物治療是PNH的主要治療手段，目標(biāo)是抑制補(bǔ)體系統(tǒng)的異常激活，減少溶血發(fā)作。依庫(kù)珠單抗是一種C5補(bǔ)體抑制劑，能有效阻止補(bǔ)體介導(dǎo)的紅細(xì)胞破壞，顯著減少溶血和輸血需求。另一種藥物是拉維珠單抗，也是一種補(bǔ)體抑制劑，適用于依庫(kù)珠單抗不耐受的患者。此外，糖皮質(zhì)激素如潑尼松可用于急性溶血發(fā)作時(shí)的短期控制，但長(zhǎng)期使用需謹(jǐn)慎。

2.支持治療

支持治療旨在緩解癥狀和預(yù)防并發(fā)癥。輸血是PNH患者的重要支持手段，尤其是嚴(yán)重貧血時(shí)，可快速改善癥狀。鐵劑和葉酸補(bǔ)充有助于糾正因慢性溶血導(dǎo)致的鐵缺乏和葉酸消耗。抗凝治療如低分子肝素或華法林可用于預(yù)防血栓形成，但需密切監(jiān)測(cè)凝血功能。

3.干細(xì)胞移植

對(duì)于年輕且病情嚴(yán)重的PNH患者，異基因造血干細(xì)胞移植是唯一可能根治的方法。移植可替換患者的異常造血干細(xì)胞，恢復(fù)正常的造血功能。然而，移植風(fēng)險(xiǎn)較高，包括移植物抗宿主病和感染等并發(fā)癥，需嚴(yán)格評(píng)估適應(yīng)癥和患者條件。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的治療需根據(jù)患者的具體情況制定個(gè)性化方案。藥物治療是核心，支持治療和干細(xì)胞移植可作為補(bǔ)充?；颊邞?yīng)定期隨訪，監(jiān)測(cè)病情變化，及時(shí)調(diào)整治療方案。對(duì)于疑似PNH的患者，應(yīng)盡早就醫(yī)，明確診斷并接受規(guī)范治療，以改善預(yù)后和生活質(zhì)量。

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