地中海性貧血的治療方法主要有輸血治療、祛鐵治療、造血干細(xì)胞移植、脾切除術(shù)以及藥物治療。

一、輸血治療

輸血治療是地中海性貧血最主要的支持療法，目的是糾正貧血，維持血紅蛋白在相對(duì)安全的水平，保證身體各器官的氧供。對(duì)于重型地中海性貧血患者，通常需要定期進(jìn)行高量輸血，使血紅蛋白維持在特定水平以上，以抑制無效造血和骨髓擴(kuò)張，從而改善生長(zhǎng)發(fā)育并減少并發(fā)癥。輸血頻率通常為每2至5周一次。但長(zhǎng)期輸血會(huì)導(dǎo)致鐵過載，因此必須與祛鐵治療聯(lián)合進(jìn)行。

二、祛鐵治療

祛鐵治療是針對(duì)長(zhǎng)期輸血導(dǎo)致的繼發(fā)性鐵過載的核心措施。體內(nèi)過量的鐵會(huì)沉積在心、肝、內(nèi)分泌腺等器官，導(dǎo)致心力衰竭、肝硬化、糖尿病等嚴(yán)重并發(fā)癥。常用的祛鐵劑包括去鐵胺注射液、地拉羅司分散片和去鐵酮片?；颊咝柙卺t(yī)生指導(dǎo)下，根據(jù)血清鐵蛋白水平、鐵過載程度及藥物耐受性，選擇并長(zhǎng)期使用一種或聯(lián)合使用祛鐵藥物，以將體內(nèi)鐵含量控制在安全范圍。

三、造血干細(xì)胞移植

造血干細(xì)胞移植是目前唯一可能根治重型地中海性貧血的方法。該方法通過移植健康供者的造血干細(xì)胞，重建患者正常的造血系統(tǒng)，從而徹底擺脫輸血依賴。移植成功率高，但存在尋找合適配型供者困難、移植相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)大、費(fèi)用高昂等問題。通常適用于年齡較小、身體狀況尚可且有合適供者的重型患者，是根治性治療的首選考慮方案。

四、脾切除術(shù)

脾切除術(shù)是一種對(duì)癥治療手段。部分地中海性貧血患者會(huì)出現(xiàn)脾功能亢進(jìn)，導(dǎo)致紅細(xì)胞破壞加速，加重貧血和輸血需求，或引起血小板減少。對(duì)于脾臟顯著腫大、出現(xiàn)脾功能亢進(jìn)相關(guān)癥狀的患者，可考慮進(jìn)行脾切除。手術(shù)能減少紅細(xì)胞的破壞，一定程度上延長(zhǎng)輸血間隔，改善血細(xì)胞計(jì)數(shù)。但脾切除后患者感染風(fēng)險(xiǎn)會(huì)增加，術(shù)后需注意預(yù)防感染。

五、藥物治療

藥物治療旨在改善貧血、調(diào)節(jié)鐵代謝或探索新的治療途徑。例如，羥基脲片可用于部分中間型或特定基因型的患者，通過誘導(dǎo)胎兒血紅蛋白合成來改善貧血。羅特西普注射液是一種新型的紅細(xì)胞成熟劑，適用于需要定期輸血的成人β地中海性貧血患者，可減少輸血負(fù)擔(dān)。針對(duì)鐵過載的祛鐵藥物也屬于藥物治療范疇。所有藥物均需嚴(yán)格遵醫(yī)囑使用，不可自行服用。

地中海性貧血患者需建立長(zhǎng)期、規(guī)范的治療與管理計(jì)劃。除上述醫(yī)療干預(yù)外，日常護(hù)理至關(guān)重要。患者應(yīng)保持均衡營(yíng)養(yǎng)，適量補(bǔ)充葉酸，但需避免盲目補(bǔ)鐵。注意個(gè)人衛(wèi)生，預(yù)防感染，尤其是脾切除后。定期監(jiān)測(cè)血常規(guī)、血清鐵蛋白、肝腎功能、心臟功能等指標(biāo)。根據(jù)醫(yī)生建議進(jìn)行適度的身體活動(dòng)，避免過度勞累。對(duì)于育齡期患者，應(yīng)進(jìn)行遺傳咨詢。保持積極心態(tài)，與醫(yī)療團(tuán)隊(duì)密切配合，是有效控制病情、提高生活質(zhì)量的關(guān)鍵。