大睿生物INHBE siRNA項(xiàng)目推進(jìn)至I期臨床開發(fā)階段
醫(yī)心科普
發(fā)布時(shí)間:2025-12-16 11:25
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RN3161首個(gè)給藥隊(duì)列順利完成
大睿生物(Rona Therapeutics),一家專注于開發(fā)下一代RNAi療法的全球化臨床階段生物技術(shù)公司今日發(fā)布消息稱,其針對INHBE靶點(diǎn)的GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物RN3161,在治療肥胖的首次人體I期臨床試驗(yàn)中,第一隊(duì)列已于近日順利完成給藥。該隊(duì)列初步數(shù)據(jù)顯示安全性與耐受性良好,標(biāo)志著公司INHBE項(xiàng)目達(dá)成首個(gè)臨床里程碑。
INHBE靶點(diǎn)憑借扎實(shí)的人類遺傳學(xué)證據(jù)及不斷積累的臨床觀察,正日益受到科學(xué)界與產(chǎn)業(yè)界的廣泛關(guān)注。RN3161旨在實(shí)現(xiàn)對INHBE的深度與長效沉默,每年僅需給藥一至兩次,有望為肥胖治療提供具有顯著差異化的治療方案。
"我們很高興報(bào)告本次I期試驗(yàn)第一隊(duì)列成功完成,這是推進(jìn)RN3161并驗(yàn)證INHBE作為新代謝靶點(diǎn)潛力的重要一步,"大睿生物首席醫(yī)學(xué)官(CMO)Alex DePaoli博士表示,"這一里程碑彰顯了我們siRNA治療平臺的優(yōu)勢,我們將繼續(xù)推動(dòng)用于代謝疾病的下一代siRNA藥物。"
該I期研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的試驗(yàn),旨在評估超重及肥胖人群中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)以及對體重的影響。其余隊(duì)列預(yù)計(jì)將于2026年完成。
關(guān)于大睿生物
大睿生物(Rona Therapeutics)是一家全球領(lǐng)先的RNAi藥物平臺公司,專注于利用下一代RNA技術(shù)平臺開發(fā)治療心血管代謝疾病、肥胖及神經(jīng)退行性疾病的藥物。公司自2021年成立以來,已憑借其在遞送系統(tǒng)、多價(jià)結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)及寡核苷酸化學(xué)專有平臺優(yōu)勢,將四個(gè)項(xiàng)目推進(jìn)至臨床階段。截至目前,公司已從多家全球頂級醫(yī)療健康投資機(jī)構(gòu)及戰(zhàn)略合作伙伴籌集資金約2億美元。













